Le syndrome d’Alport est une maladie génétique rare affectant 1 naissance sur 5 000 à 10 000. Elle se caractérise par une perte progressive de la fonction rénale et peut entraîner une surdité et une atteinte oculaire.

Cet article décrit les effets remarquables de Vonafexor après seulement 12 semaines de traitement chez ces patients : forte réduction de la graisse hépatique, perte de poids, amélioration des enzymes hépatiques…., et enfin récupération de la fonction rénale. Ces effets fibrolytiques et anti-inflammatoires fortement différenciés de Vonafexor par rapport aux autres agonistes de FXR sont très bien corrélés avec ceux déjà observés dans nos modèles précliniques de maladies chroniques rénales sévères et de maladies rénales rares comme le syndrome d’Alport.

L’étude menée par le Pr Rachel Nechushtai de l’Université hébraïque de Jérusalem démontre l’efficacité de M1 pour corriger l’homéostasie défectueuse de la glycémie dans un modèle de souris diabétique par la déstabilisation du cluster [2Fe-2S] des protéines mitochondriales NEET. Cette publication met également en lumière la plateforme de drug discovery d’ÂÌñÉç Pharma inspirée des virus.